Pharvaris công bố dữ liệu giai đoạn 3 về deucrictibant

Pharvaris ngày 8/10 cho biết kết quả thử nghiệm RAPIDe-3 của deucrictibant IR đã được công bố trên The Lancet, với dữ liệu cho thấy thuốc uống này giúp giảm triệu chứng nhanh hơn placebo trong điều trị cơn phù mạch di truyền (HAE).

Theo công ty, RAPIDe-3 là nghiên cứu giai đoạn 3, ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng giả dược và bắt chéo trên phạm vi toàn cầu, đánh giá viên nang deucrictibant immediate-release 20 mg dùng khi có cơn HAE ở thanh thiếu niên và người lớn. Kết quả cho thấy thời gian đến khi bắt đầu giảm triệu chứng là 1,28 giờ và thời gian đến khi hết triệu chứng hoàn toàn là 11,95 giờ.

Pharvaris cũng nói RAPIDe-3 đạt tiêu chí chính và cả 11 tiêu chí phụ với ý nghĩa thống kê cao. Công ty cho biết phần lớn các cơn được kiểm soát đầy đủ chỉ với một viên nang, và thuốc có hồ sơ an toàn dung nạp tốt, không ghi nhận tín hiệu an toàn mới.

Dữ liệu còn cho thấy kết quả nhất quán giữa các nhóm tham gia được phân theo độ tuổi, khu vực địa lý, loại HAE, việc dùng dự phòng dài hạn, cũng như mức độ và vị trí cơn, bao gồm cả cơn thanh quản không nặng.

Pharvaris cho biết đơn xin New Drug Application, tức NDA, tại Mỹ cho deucrictibant IR vẫn đang được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) xem xét, với ngày mục tiêu theo PDUFA là 23/4/2027. Một hồ sơ Marketing Authorization Application, tức MAA, tại châu Âu cũng đang được Cơ quan Dược phẩm châu Âu (EMA) xem xét.

Công ty nói thêm kết quả RAPIDe-3 phù hợp với RAPIDe-1, công bố vào tháng 4/2026 trên The Lancet Haematology, trong khi nghiên cứu mở rộng nhãn RAPIDe-2 vẫn đang diễn ra và chương trình tiếp cận mở rộng tại Mỹ cũng đang có sẵn cho người đủ điều kiện.