Genmab cho biết dữ liệu từ phần C của thử nghiệm giai đoạn 1/2 RAINFOL-01 cho thấy thuốc thử nghiệm rinatabart sesutecan, hay Rina-S, tạo ra tỷ lệ đáp ứng khách quan xác nhận 45,9% ở 109 bệnh nhân ung thư buồng trứng kháng platinum. Công ty công bố kết quả ngày 3/10/2026 tại một phiên báo cáo miệng muộn ở Đại hội IGCS 2026 tại Montreal, Canada.

Trong nhóm nghiên cứu này, Rina-S có 5 đáp ứng hoàn toàn và thời gian đáp ứng trung vị là 12,1 tháng. Genmab cũng cho biết 51% số bệnh nhân có đáp ứng vẫn còn duy trì đáp ứng sau 1 năm, và thời gian sống không bệnh tiến triển trung vị là 9,5 tháng.

Kết quả được ghi nhận ở bệnh nhân ung thư buồng trứng thanh dịch độ cao, ung thư phúc mạc nguyên phát hoặc ung thư vòi trứng kháng platinum. Theo Genmab, nhóm đủ điều kiện đã trải qua 1 đến 3 dòng điều trị trước đó; những người dùng mirvetuximab ở lần điều trị gần nhất có thể đã nhận tới 4 dòng trước đó.

Công ty cho biết hơn một nửa bệnh nhân, tương đương 53%, đã trải qua 3 hoặc 4 dòng điều trị trước đó. Tất cả bệnh nhân đều từng dùng bevacizumab và taxane; 49,5% từng dùng chất ức chế PARP, và 33% từng dùng mirvetuximab soravtansine.

Genmab nói hoạt tính chống u xuất hiện bất kể mức biểu hiện folate receptor alpha, gồm cả bệnh nhân biểu hiện thấp và không biểu hiện, cũng như bất kể đã điều trị mirvetuximab trước đó hay chưa. Elizabeth K. Lee, bác sĩ y khoa tại Dana-Farber Cancer Institute và là nhà nghiên cứu của nghiên cứu, nói: “The antitumor activity and durability observed with Rina-S in this heavily pretreated population are encouraging and suggest the potential to meaningfully impact outcomes for patients facing a particularly challenging stage of disease.”

Về an toàn, các tác dụng ngoại ý liên quan điều trị thường gặp nhất gồm mệt mỏi 57,8%, buồn nôn 67,9%, nôn 36,7%, táo bón 26,6%, giảm cảm giác thèm ăn 23,9% và đau bụng 18,3%. Những tác dụng ngoại ý huyết học được báo cáo thường xuyên nhất gồm thiếu máu 57,8%, giảm bạch cầu trung tính 57,8%, giảm số lượng tiểu cầu 34,9% và giảm tiểu cầu 34,9%.

Genmab cho biết các biến cố bất lợi nghiêm trọng xuất hiện ở khoảng một phần ba người tham gia, và 5,5% phải ngừng điều trị vì tác dụng ngoại ý. Công ty nói không quan sát thấy tín hiệu an toàn về độc tính ở mắt, bệnh lý thần kinh ngoại biên, bệnh phổi kẽ hoặc viêm niêm mạc miệng.

Tahamtan Ahmadi, bác sĩ y khoa, tiến sĩ, phó chủ tịch điều hành kiêm giám đốc y khoa của Genmab, nói các kết quả này bổ sung thêm bằng chứng từ kinh nghiệm lâm sàng đang tăng lên với Rina-S ở ung thư buồng trứng kháng platinum và cho biết chương trình giai đoạn 3 của thuốc vẫn đang tiếp tục tiến triển.

Highlights

  • 109 bệnh nhân đã được điều trị trong phần C của thử nghiệm RAINFOL-01.
  • Tỷ lệ đáp ứng khách quan xác nhận là 45,9%, gồm 5 đáp ứng hoàn toàn.
  • Thời gian đáp ứng trung vị là 12,1 tháng; 51% người đáp ứng vẫn còn đáp ứng sau 1 năm.
  • Hoạt tính chống u được ghi nhận bất kể mức biểu hiện FRα, kể cả nhóm biểu hiện thấp và không biểu hiện.